Alkaloide gehören zu den ersten Wirksubstanzen, die aus Pflanzen aufgereinigt wurden. Beispielsweise isolierte der Apotheker Friedrich Sertürner bereits 1806 das Morphin aus dem Schlafmohn. Viele der Alkaloid-Reinsubstanzen dienten schon damals als wertvolle Arzneimittel und sind auch heute aus dem Arzneimittelschatz nicht mehr wegzudenken (z.B. Chinin, Morphin, Pilocarpin, Atropin). Immer noch werden neue pflanzliche Alkaloide entdeckt, die beispielsweise die Tumortherapie extrem bereichern.

Die Besonderheit der Alkaloide ist die sehr ausgeprägte pharmakologische und/oder toxische Wirkung auf den Menschen (Morphin als Schmerzmittel, Aconitin als starkes Gift). Oft interagieren diese Substanzen hochspezifisch mit einer Zielstruktur im Körper (z.B. Rezeptor, Ionenkanal, Enzym). Ihre Bedeutung liegt aber nicht nur in der Therapie, Alkaloide waren auch wichtige Werkzeuge für die Grundlagenforschung. Z.B. spielten Hyoscyamin und Physostigmin eine entscheidende Rolle bei der Entdeckung der chemischen Übertragung von Nervenimpulsen durch den Frankfurter Mediziner Otto Loewi (Nobelpreis 1936).